Reposted from @fatosdesconhecidos Já ouviu falar do medicamento mais caro do mundo? O Zolgensma, usado para o tratamento de uma doença genética rara chamada atrofia muscular espinhal (AME), é o remédio mais caro do mundo todo! Ele é usado em uma única dose e custa cerca de 2,5 milhões de dólares (aproximadamente 12 milhões de reais). O medicamento age alterando o DNA do paciente, isso porque pessoas com AME têm baixos níveis da proteína SMN, responsável pelos movimentos motores. O Zolgensma, portanto, muda o DNA de quem o utiliza, possibilitando que o corpo produza a proteína SMN a partir daí naturalmente. Para ter o efeito, o remédio precisa ser tomado até os dois anos de idade e consegue curar todos os sintomas da doença na criança pelo resto da vida.
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